我国生命科学与生物技术重大研究进展-木庄网络博客

本文摘自科学出版社，侵删。

2020年，在国家政策支持下，加之技术进步与学科交叉推动，中国生命科学研究和应用发展迅速，推动我国生命科学与生物技术产业的持续突破，在生命组学技术、分子和细胞图谱绘制方面不断进步，干细胞技术、基因治疗、液体活检技术、脑科学研究迅速推进，推动合成生物学、表观遗传学、结构生物学和免疫学临床应用快速突破，获得多项重大研究进展（仅节选原文部分内容，有删减）。

生命组学技术应用与细胞图谱绘制持续取得突破

生命组学技术开发方面，中国科学院上海有机化学研究所等机构推出了全球最大、最全面的小分子碰撞截面积数据库平台（AllCCS）。

多组学联合分析上，温州医科大学等对患者血清进行了蛋白质组学和代谢组学分析，揭示了重症 COVID-19 患者血清中蛋白质和代谢物的特征性变化。

分子和细胞图谱绘制方面，中国科学院遗传与发育生物学研究所等构建了小麦属全基因组遗传变异图谱，为作物改良、遗传发育、疾病研究等提供基础。

人类细胞图谱绘制方面，浙江大学、中国科学院生物物理研究所、暨南大学等绘制了跨越胚胎和成年两个时期、涵盖八大系统的人类细胞图谱，海马体关键发育期的高精度发育细胞图谱，人类胚胎造血细胞发育图谱，为探索命运决定机制、相关疾病的诊断和治疗带来突破性认识。

干细胞等技术优化升级推动器官再造实现初步应用

我国在干细胞基础研究方面一直位居国际领先地位，2020年进一步获得系列突破性成果。一方面，我国围绕干细胞机理机制探索日趋深入。另一方面，相关指导原则推出，促使我国干细胞治疗技术研发和临床转化有序推进。

同时，随着干细胞等技术优化升级及学科的加速融合，“器官制造”开始实现初步的应用。类器官领域涌现出一系列突破性成果，部分成果国际领先。

我国器官芯片领域的技术水平也不断提升，中国科学院昆明动物所与中国科学院大连化学物理研究所利用器官芯片技术建立了一种体外肺器官微生理系统，为新冠病毒致病机制研究和快速药物评价等提供了新策略和新技术。

我国在 3D 生物打印领域整体技术水平处于国际前列，所获得的成果为 3D 打印小口径微管支架，甚至体内 3D 生物打印奠定了技术基础。

技术的不断优化为基因治疗快速发展奠定基础

基于基因转移技术或基因编辑技术的基因治疗快速发展，已进入临床开发阶段。

基于基因转移技术的基因治疗方面，中国武汉纽福斯生物科技有限公司开发的基因疗法 NR082 可有效治疗 ND4 突变引起的 Leber 遗传性视神经病变（LHON），是首个由我国自主开发并获得 FDA 孤儿药认定的基因治疗产品。

AI">基于基因编辑技术的基因治疗方面，上海邦耀生物与中南大学湘雅医院开展的亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血取得成效，也是全世界首次通过 CRISPR 技术成功治疗β0/β0 型重度地中海贫血。

液体活检技术开发与应用方面也取得多项突破

液体活检技术的开发与优化上，复旦大学、山东大学、鹍远基因等机构合作开发出一种称为 PanSeer 的 ctDNA 甲基化多癌筛查技术，可通过血液样本检测五种常见癌症，且比目前癌症诊断方法可提前四年预测。

脑科学与神经科学基础研究和疾病研究稳步推进

神经成像、脑机接口为代表的技术开发领域，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 / 神经科学研究所开发了一种新型体成像技术——共聚焦光场显微镜（confocal light field microscopy），可对活体动物深部脑组织中的神经和血管网络进行快速、大范围的体成像。

神经发育障碍、脑疾病等应用领域，中国人民解放军陆军军医大学首次报道了下丘脑——脑干快速眼动（REM）睡眠控制核心蓝斑核（SLD）存在的直接神经通路，揭示了睡眠障碍的神经机制。

合成生物学与其他学科交叉会聚的深度和广度不断扩展

我国在元件和基因线路、基因编辑技术、底盘细胞改造等基础研究和应用研究等方面也取得了一系列成果。

基因编辑技术开发上，中国科学院天津工业生物技术研究所通过构建胞嘧啶脱氨酶 -nCas9-Ung 蛋白复合物，设计了新型糖基化酶碱基编辑器（GBE），国际上首次在微生物中实现任意碱基编辑、在哺乳动物细胞中实现 C-G 碱基特异性颠换。

应用研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所开发的植物饱和突变编辑器（STEME）实现了植物的定向进化，开发了在植物中可预测的碱基删减工具（AFIDS），并将 primeediting 应用于水稻和小麦原生质体基因组序列的突变、插入和删减。

表观遗传学研究向更广泛的疾病和公共卫生领域扩展

DNA 甲基化、组蛋白修饰、染色质重塑、非编码 RNA 等标记和调控过程的表观遗传学研究不断深入。中国科学技术大学和军事医学科学院联合发现 cMyc 能够影响代谢酶 SDHA 的乙酰化修饰，改变肿瘤进程。同济大学发现lncRNA 能够通过表观遗传修饰抑制端粒酶活性，从而发挥抑癌作用。

病原微生物的结构生物学研究有力指导药物与候选疫苗设计

我国在新型冠状病毒等病原微生物的结构解析上取得多项突破性成果，为阐明病毒的跨物种传播途径、疗法和疫苗的开发提供新见解。新型冠状病毒的结构解析上，清华大学和浙江大学在高分辨率下解析了新型冠状病毒的分子结构，为认识病毒、疗法和疫苗开发奠定了基础。

同时，新型冠状病毒的结构生物学研究，在指导靶向药物与候选疫苗设计上具有重要价值。如上海科技大学等通过计算机辅助药物设计鉴定了一种抑制剂，并证明了该筛选策略的有效性，可用于快速发现应对新发传染病的药物先导化合物。

基于结构生物学的靶向药物设计筛选在 2020 年也稳步发展，上海科技大学等机构在国际上首次成功解析了分枝杆菌关键的阿拉伯糖基转移酶复合体的两种复合物的三维结构，为研发新型抗结核药物奠定重要基础。

基础研究的不断深入促进免疫学临床应用快速推进

我国在免疫器官、细胞和分子再认识和新发现，免疫识别、应答与调节规律与机制认识，疫苗与抗感染，肿瘤免疫等方面取得了众多成果，尤其在解析新型冠状病毒与人体免疫系统的互相作用机制方面取得了诸多突破性进展。

疫苗开发与抗感染研究领域，上海科技大学等率先成功解析新冠病毒关键药物靶点的高分辨率三维空间结构，并得到多种新冠病毒抑制剂。

2021 中国生命科学与生物技术发展报告

科学技术部社会发展科技司，中国生物技术发展中心编著

北京：科学出版社，2021.10

ISBN 978-7-03-069941-1

责任编辑：王玉时

内容简介

本书总结了 2020 年我国生命科学研究、生物技术和生物产业发展的基本情况，重点介绍了我国在生命组学与细胞图谱、脑科学与神经科学、合成生物学、表观遗传学、结构生物学、免疫学、干细胞、新兴前沿与交叉技术等领域的研究进展，以及医药生物技术、生物医学工程、工业生物技术、农业生物技术、环境生物技术取得的年度进展、重大成果，分析了我国生物产业的市场表现和发展态势。本书分为总论、生命科学、生物技术、生物产业、投融资、文献专利 6 个章节，以翔实的数据、丰富的图表和充实的内容，全面展示了当前我国生命科学、生物技术和生物产业的基本情况与重要进展。

本书可为生命科学和生命技术领域的科学家、企业家、管理人员和关心支持生命科学、生物技术与产业发展的各界人士提供参考。

内容简介

前言

第一章总论 1
一、国际生命科学与生物技术发展态势 1
（一）重大研究进展 1
（二）技术进步 6
（三）产业发展 11
二、我国生命科学与生物技术发展态势 18
（一）重大研究进展 19
（二）技术进步 31
（三）产业发展 35
第二章生命科学 40
一、生命组学与细胞图谱 40
（一）概述 40
（二）国际重要进展 41
（三）中国重要进展 46
（四）前景与展望 50
二、脑科学与神经科学 51
（一）概述 51
（二）国际重要进展 55
（三）国内重要进展 66
（四）前景与展望 68
三、合成生物学 70
（一）概述 70
（二）国际重要进展 71
（三）国内重要进展 77
（四）前景与展望 82
四、表观遗传学 83
（一）概述 83
（二）国际重要进展 85
（三）国内重要进展 91
（四）前景与展望 97
五、结构生物学 98
（一）概述 98
（二）国际重要进展 98
（三）国内重要进展 106
（四）前景与展望 110
六、免疫学 110
（一）概述 110
（二）国际重要进展 111
（三）国内重要进展 116
（四）前景与展望 122
七、干细胞 122
（一）概述 122
（二）国际重要进展 123
（三）国内重要进展 126
（四）前景与展望 129
八、新兴前沿与交叉技术 129
（一）基因治疗技术 129
（二）液体活检 134
（三）器官制造 140
第三章生物技术 148
一、医药生物技术 148
（一）新药研发 148
（二）诊疗设备与方法 153
（三）疾病诊断与治疗 155
二、工业生物技术 160
（一）生物催化技术 160
（二）生物制造工艺 168
（三）生物技术工业转化研究 170
三、农业生物技术 171
（一）分子培育与品种创制 171
（二）农业生物制剂创制 182
（三）农产品加工 190
四、环境生物技术 193
（一）环境监测技术 193
（二）污染控制技术 196
（三）环境恢复技术 201
（四）废弃物处理与资源化技术 205
五、生物安全 210
（一）病原微生物研究 210
（二）两用生物技术 213
（三）生物安全实验室和装备 216
（四）生物入侵 219
第四章生物产业 225
一、生物医药产业 225
（一）生物医药产业政策 226
（二）生物医药产业市场 229
（三）生物医药产品 230
二、生物农业 238
（一）生物种业 239
（二）生物农药 245
（三）生物肥料 249
（四）生物饲料 251
（五）兽用生物制品 255
三、生物制造业 260
（一）生物质能源 260
（二）生物基产品 266
四、生物服务产业 271
（一）生物服务产业政策 271
（二）生物服务产业细分领域 272
五、产业前瞻 276
（一）基因检测产业 276
（二）智慧医疗产业 285
第五章投融资 292
一、全球投融资发展态势 292
（一）全球医疗健康融资额整体规模大幅增长 292
（二）全球融资三次及以上企业数量大幅增加 292
（三）生物医药是融资关注的热点领域 295
（四）OrbiMed是2020年最活跃的投资机构 296
（五）美国是全球医疗健康投资热点区域 298
二、我国投融资发展态势 300
（一）我国医疗健康融资总额创历史新高 300
（二）生物医药占据医疗健康领域融资额半壁江山 301
（三）科创板和港交所是IPO 主要登陆地 303
（四）初创企业获得B 轮融资事件数占比最高 304
（五）并购市场活跃，医药领域达井喷趋势 305
（六）我国企业海外并购保持低位徘徊 306
（七）上海是国内医疗健康投资的首选地 308
第六章文献专利 309
一、论文情况 309
（一）年度趋势 309
（二）国际比较 309
（三）学科布局 312
（四）机构分析 315
二、专利情况 319
（一）年度趋势 319
（二）国际比较 321
（三）专利布局 323
（四）竞争格局 326
三、知识产权案例分析——冠状病毒疫苗相关专利分析 327
（一）冠状病毒疫苗相关专利分析 327
（二）新型冠状病毒疫苗重点产品专利布局情况 335
（三）新型冠状病毒疫苗专利豁免“风波”分析 341
附录 345
2020年度国家重点研发计划生物和医药相关重点专项立项项目清单 345
2020年中国新药药证批准情况 353
2020年中国生物技术企业上市情况 357
2020年国家科学技术奖励 360